湖北省医疗保障局

留言时间：2019-03-15  湖北省襄阳市民：

尊敬的领导：您好！我是湖北襄阳市黏多糖病（MPSIVA）患者的爸爸，我女儿2005年9月30日出生，今年14岁，身高106厘米。

一、疾病介绍：黏多糖病宝宝出生正常，但因体内缺少一种分解粘多糖的酶，随着粘多糖的堆积就一天天严重，最终失明、耳聋、严重鸡胸、面部丑陋、手脚爪状、1米的个子不能走并瘫痪在床、一般活不过20岁。

二、治疗药物：近期中国上市治疗4型黏多糖病的药物，现只有美国BioMarin公司生产的Vimizim药物（药品名称ElosulfaseAlfa），我们打听到该药确定近期会在中国上市，全家都非常激动，孩子的病情终于有了希望。

三、恳求政府能比照其他罕见病的做法将黏多糖四型药物纳入医保目前我们孩子体内蓄积了15年的粘多糖“毒素”因未能分解，正加速侵蚀她的身体，出现的病症即便以后用药也是不可逆转的，孩子的治疗时机正在流逝，恳求领导能比照其他罕见病的做法将粘多糖四型药物纳入医保！我是一名中国共产党党员，本不应给领导添麻烦，但现在孩子治疗的药物即将中国上市，孩子想活下去，恳求领导帮助我们孩子获得治疗的机会，让她能继续存活于世。获知药物即将中国上市，孩子很是渴望！孩子来这世上一趟很是不易，2016年她以优的成绩通过了电子琴的10级考核（最高级）；2017年被评选为襄阳市美德少年（现在襄阳市各街道、社区、商场等都有这些美德少年的宣传照片）；2018年襄阳襄城区初中期末统考成绩百强生（素描绘画第9级）。

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答复时间：2019-03-29  湖北省医疗保障局关于对襄阳市黏多糖病患者的回复：

同志：您好！我们已接到您的来信，反映黏多糖病（MPSIVA)患者要求将美国BioMarin制药公司生产的药物Vimizim(药品名称elosulfase alfa)纳入医保药品目录问题，我们对此高度重视，进行了认真的研究。黏多糖病已被收录在国家《第一批罕见病目录》。目前，国家医疗保障局正在研究单独的罕见病保障机制，我们将积极向上级主管部门反映“黏多糖”病患者的医保用药问题，高度关注国家有关政策并及时落实。